Haemophilia：成人A型血友病患者的健康效用指数分析——回顾性研究队列研究

A型血友病对患者的生活质量有负面影响。A型血友病患者可获得的健康效用数据(一种与健康相关的生活质量衡量指标)有限。这些信息对于A型血友病治疗的成本-效果分析至关重要。该项目的目标是引出加拿大A型血友病患者的健康效用和影响效用价值的因素。

图1：流程图

这是一项基于人群的、横断面的、回顾性的研究，使用来自加拿大出血疾病登记中心(CBDR)的患者报告结果、负担和经验(PROBE)组成部分，对A型血友病患者的卫生效用进行研究。完成了对由凝血因子VIII水平定义的三种严重状态的平均效用的回顾。研究人员完成了多元线性回归分析，以检查健康效用的决定因素，包括年龄、治疗类型、慢性疼痛状态、关节受限的数量和出血率。

图2：使用加拿大EQ-5D-5L调查结果偏好值集的时间权衡法(TTO)转换的效用值。效用值根据患者报告的视觉模拟评分(VAS)进行验证，其关系是线性的，表明患者报告的VAS评分与转换后的效用值之间存在相对较好的一致性

结果显示，加拿大A型血友病患者的平均效用值(标准偏差)分别为0.79(0.17)、0.76(0.20)和0.77(0.19)，而重度、中度和轻度血友病患者的平均效用值(标准偏差)为。回归分析显示慢性疼痛状态和其他共病的数量是A型血友病的主要显著因素(p值<0.001)。血友病严重程度是主要因素，p值较小(p值<0.05)。

研究表明，与一般人群相比，A型血友病患者的平均效用得分较低。慢性疼痛、严重程度和合并症数量似乎对A型血友病的患者的HRQoL有临床和统计学意义。应用潜在的新干预措施，如基因治疗可能提供治愈和/或潜在地改善A型血友病患者的HRQoL。该分析扩展了知识库，并为此类疗法进行卫生技术评估提供了关键证据，其中产生的效用值将为A型血友病患者的各种横截面提供准确、可比的数据。

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