PR006获得美国FDA快速通道认证，以减慢GRN突变导致额颞痴呆的疾病进展
2020-03-24 Allan MedSci原创
Prevail Therapeutics是一家生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者开发基于AAV的基因疗法。
Prevail Therapeutics是一家生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者开发基于AAV的基因疗法，今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司实验性基因疗法（PR006）快速通道称号，以减慢具有GRN突变的额颞痴呆（FTD-GRN）的疾病进展。
Prevail的创始人兼首席执行官Asa Abeliovich博士说：“FDA决定授予PR006快速通道资格是治疗FTD-GRN患者的重要一步。FTD-GRN进展迅速，目前尚无治疗选择。我们相信PR006有潜力满足这一尚未满足的医疗需求，并对患者产生重大影响”。
额颞叶痴呆是一种神经病理和临床方面均存在异质性的疾病，特征是额叶和/或颞叶局灶性变性。典型发病年龄为60岁前后。初始临床表现主要包括人格和社会行为或语言的改变，逐渐进展为一种也累及认知领域的更全面痴呆。
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