FDA批准**IDH1抑制剂用于治疗复发或难治性AML
2018-07-23 MedSci MedSci原创
Agios Pharmaceuticals的Tibsovo是目前首个获得FDA批准的IDH1药物，该药物通过减少代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常产生而发挥作用。目前已经获批用于针对携带IDH1基因特异性突变的复发或难治性AML的靶向治疗。
美国国立卫生研究院的国家癌症研究所统计发现，美国今年约有19520人被诊断为急性骨髓性白血病（AML），其中10670名患者将死于这种疾病。大约6-10％的AML患者被检测携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变。IDH1的突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。
Agios Pharmaceuticals的Tibsovo是目前首个获得FDA批准的IDH1药物，该药物通过减少代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常产生而发挥作用。目前Tibsovo已经获批用于针对携带IDH1基因特异性突变的复发或难治性AML的靶向治疗。
临床资料显示，治疗后中位随访时间8.3个月时，32.8％的患者在接受Tibsovo治疗后，出现完全缓解并伴随部分血液恢复。此外，在110名需要输注血液或血小板的患者中，Tibsovo治疗后37％的患者可达到56天不依赖血液和血小板的输注。
FDA药物评估和研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur表示：Tibsovo作为一种靶向治疗，可以满足患有IDH1突变的复发或难治性AML患者的需求。使用Tibsovo可以使部分患者得到完全缓解，并降低其对红细胞和血小板输注的需求。"
德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病系教授兼主席Hagop Kantarjian也表示："复发或对现有疗法难以治疗的AML患者几乎没有治疗选择。临床研究表明，Tibsovo有可能作为单一药物提供强大，持久的反应，并可帮助患者实现和维持输血独立性。"
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