2019年国际血栓和止血学会（ISTH）：uniQure的B型血友病基因疗法展现出长达3年的临床益处和耐受性
2019-07-08 不详 MedSci原创
在2019年第27届国际血栓和止血学会（ISTH）上，基因治疗公司uniQure NV公布其用于治疗严重B型血友病患者的AAV5基因疗法AMT-061的II期研究结果，对三名患者长达36周的随访后，FIX活性高达正常值的54％，平均值为正常值的45％。
在2019年第27届国际血栓和止血学会（ISTH）上，基因治疗公司uniQure NV公布其用于治疗严重B型血友病患者的AAV5基因疗法AMT-061的II期研究结果，对三名患者长达36周的随访后，FIX活性高达正常值的54％，平均值为正常值的45％。
并且在长达3.5年的随访中，用于治疗B型血友病患者的AMT-060在所有患者中的均具有临床益处和耐受性。
AMT-060是uniQure的第一代基因疗法，由携带野生型FIX基因的AAV5载体组成。
AMT-061由携带基因盒的AAV5病毒载体组成，该基因盒具有因子IX专利保护的Padua变体（FIX-Padua）。uniQure在美国和加拿大拥有多项已发布的专利。
"AMT-060的I / II期研究继续证明了uniQure基因治疗平台在血友病B中的长期安全性和耐受性，" 荷兰伊拉斯姆斯大学医学中心Frank WG Leebeek教授说，"我们现在已经证明了持久临床益处的证据，包括持续的FIX活性，改善的疾病表型以及在给药后长达3.5年的自发性出血的显着减少。这些数据对于uniQure的B型血友病计划是非常鼓舞人心的。"
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