基因疗法治疗充血性心衰:NAN-101的I期临床试验已开始

2020-02-05 Allan MedSci原创

临床阶段的腺相关病毒(AAV)基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)今日宣布,NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。

临床阶段的腺相关病毒(AAV)基因治疗公司Asklepios BioPharmaceuticalAskBio)今日宣布,NAN-101I临床试验中的首位患者已接受治疗。NAN-101是一种基因疗法,旨在激活蛋白磷酸酶抑制剂1I-1c)来抑制蛋白磷酸酶1PP1)的活性,而PP1心衰的发展中起着重要作用。

充血性心衰(CHF)是一种心脏无法向身体提供足够的血液和氧气的疾病,是由于心室泵血或充盈功能低下,心排血量不能满足机体代谢的需要,组织、器官血液灌注不足,同时出现肺循环和或体循环淤血,是各种心脏病发展到严重阶段的临床综合症。AskBio首席科学官和联合创始人Jude Samulski博士表示:对首位使用基因疗法靶向I-1c来改善心脏功能的患者而言,这是一个巨大的里程碑。我们最初开发了这种基因疗法,是用于治疗晚期Duchenne肌营养不良患者


原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1698198

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