NEJM：静脉注射免疫球蛋白Octagam治疗皮肌炎（ProDERM研究）

2021年美国FDA批准人体静脉注射免疫球蛋白Octagam 10%上市，用于治疗成年皮肌炎患者。这是第一种也是目前唯一一种用于治疗成人皮肌炎的静脉注射免疫球蛋白（IVIg）。

Octagam 10%是一种免疫球蛋白静脉注射（人）液体制剂。目前，该药在美国、欧洲等地获批治疗成人慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）；而且在欧洲、加拿大获批，用于治疗原发性免疫缺陷、继发性免疫缺陷、吉兰-巴雷综合征。

这一批准基于一项国际性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期ProDERM临床研究的积极结果。同时，这也是首项评估静脉注射免疫球蛋白治疗成人皮肌炎的长期疗效和安全性的研究。ProDerm临床试验包括最初的16周、双盲、安慰剂对照期，患者随机接受高剂量Octagam 10%（2g/kg）或安慰剂每4周一次治疗。初始治疗期之后是24周的开放标签扩展期。如果患者在试验过程中病情恶化，允许他们更换治疗方案。

该试验入组了全球36个地点的95名患者，是评估静脉注射免疫球蛋白作为皮肌炎治疗选择的最大研究。

在前16周的初始治疗期，患者被随机分配接受高剂量Octagam 10%或安慰剂治疗，随后是为期24周的开放标签扩展期。

主要终点定义为在第 16 周时总改善分数 (TIS) 至少为 20（表明至少有最小改善）表明对治疗有反应，并且到第 16 周没有确认恶化。TIS 是一个加权综合分数，反映 一组核心肌炎活动的六项指标随时间的变化； 分数范围从 0 到 100，分数越高表明改善越大。 16 该分数是根据 2016 年美国风湿病学会-欧洲抗风湿病联盟 (ACR-EULAR) 成人皮肌炎和多发性肌炎肌炎反应标准共识计算的。

结果显示：

第16周时，接受Octagam 10%治疗患者的缓解率为78.7%（n=37/47），而安慰剂组缓解率为43.8%（n=12/48），达到了主要终点。

在扩展期改用Octagam 10%后，安慰剂组在第40周时也获得了与治疗组相似的缓解率（约为70%的最小改善）

 图：扩展期安慰剂组改用Octagam后，在40周时TIS改善情况

此外，次要终点方面，治疗组获得了除肌酶外的所有评分改善，包括皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数（CDASI）评分，与安慰剂相比均具有统计学意义上的显著改善，且安全性和耐受性良好。

这些结果表明，Octagam 10%在治疗皮肌炎患者方面获得良好的缓解率，有望成为这类患者的重要治疗选择。

目前，Octagam 10%[Immune Globulin Intravenous (Human)]（静脉注射免疫球蛋白[人]）是由Octapharma USA公司研发的，该药是第一个也是唯一一个用于治疗成人皮肌炎（dermatomyositis，DM）的静脉注射免疫球蛋白（IVIg）。此前，该药在美国已被批准用于成人治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）。

原始出处：

Trial of Intravenous Immune Globulin in Dermatomyositis. N Engl J Med 2022; 387:1264-1278 https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2117912?query=featured_home