FDA批准KALYDECO（ivacaftor）作为也是**的CFTR调节剂治疗囊性纤维化患儿
2020-09-26 Allan MedSci原创
制药公司Vertex今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准KALYDECO（ivacaftor）用于患有至少一种CFTR基因突变的4个月至小于6个月的囊性纤维化（CF）患儿。
制药公司Vertex今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准KALYDECO®（ivacaftor）用于患有至少一种CFTR基因突变的4个月至小于6个月的囊性纤维化（CF）患儿。KALYDECO®（ivacaftor）已在美国和欧盟获得批准，可以治疗6个月以上的CF患者。
Vertex首席执行官Reshma Kewalramani博士说：“自从八年前KALYDECO获得初步批准以来，我们一直在推进临床开发计划，以期尽早治疗囊性纤维化。今天的批准证明了我们与临床和科学界一起作出的不懈努力”。
FDA的批准是基于III期开放标签安全性队列（ARRIVAL）的数据，该队列由6名年龄在4个月至不足6个月的患儿组成，这些儿童的CFTR基因有10种突变（G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D或R117H）。该队列研究表明，其安全性与在大龄儿童和成人中观察到的数据相似。
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