突破！首个治疗神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法，落地瑞金海南医院

8月15日，治疗成人和儿童高危神经母细胞瘤（HRNB）的创新药物依氟鸟氨酸片（Eflornithine）落地瑞金海南医院。该药能降低高危神经母细胞瘤复发风险。当天上午，首位患儿小北服用依氟鸟氨酸片完成首次治疗。

小北是高危神经母细胞瘤患者，先前已接受过多次化疗放疗和手术治疗，这次，为了降低复发风险，在瑞金海南医院接受新药治疗。依氟鸟氨酸片在瑞金海南医院可及，将为中国高危神经母细胞瘤患者的长期治疗和获得更好的生活质量提供新的治疗选择。

神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）是由身体多个部位的未成熟神经细胞发展而来的一种颅外恶性实体肿瘤，属于神经内分泌肿瘤。它通常始发于肾上腺，但也可以在颈部、胸部、腹部以及脊柱中发生，是儿童最常见的颅外实体肿瘤，占所有因儿童肿瘤致死人数的15%，在我国的发病率为10.1/100万。该肿瘤大多数发生在5岁以下的儿童。因为它具有发病率高、疾病进展迅速、死亡率高、治疗难度大的特点，被称为“儿童肿瘤之王”。

患儿的症状和体征通常会因肿瘤所在的部位有所不同：

腹部神经母细胞瘤 ：

最常见的类型，肿块常位于腹膜后，从神经根发出或来源于肾上腺，腹痛表现多见，有的为无意间触及腹部硬块，部分患儿会也可以表现为大便习惯如腹泻、便秘等改变。

胸部的神经母细胞瘤：

肿块常位于后纵隔，常见胸痛、喘息、单侧眼睑下垂或瞳孔不等大等表现。

腹膜后或纵隔肿瘤累及椎管，易出现肿瘤压迫症状，表现为进行性肢体无力、排便困难。

其他：

皮下包块、单侧眼球突出、熊猫眼、骨疼、发热、背疼、不能解释的体重下降。

神经母细胞瘤恶性程度较高，但是经过规范治疗后，低危组和中危组患儿有较好的疗效，低危组患儿的五年总生存率高达97%，治疗以主要以手术切除+定期复查为主。中危组患儿五年总生存率可达92%，治疗多采用手术切除+化疗。高危组患儿的五年总生存率只有约57%，治疗方法有化疗、干细胞收集、干细胞移植、放射治疗、免疫治疗、13-CRA治疗和手术治疗。但复发高危神经母细胞瘤患者，一直是临床治疗的难点。如何降低患者病情的复发，获得更长久的健康生活，一直是临床和家长所关注点。

依氟鸟氨酸片（Eflornithine）是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂。2023年12月13日，美国FDA宣布批准依氟鸟氨酸片上市，用于降低高危神经母细胞瘤患者的复发风险。这是首个获FDA批准用于神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法。

一项多中心、开放标签、非随机、单臂外部对照研究的数据，研究结果显示，依氟鸟氨酸片可改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率（EFS）和总生存期（OS）。在免疫治疗后4年，复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。

据悉，根据相关规定，患儿离院时，医生将根据患儿继续使用特许药品的实际情况，可将仅供自用、合理量的该产品带离使用，利于患者的长期疾病管理。这样，依氟鸟氨酸片落地瑞金海南医院，可以为国内神经母细胞瘤患者带来新的帮助和优质的健康生活。