【1】 复发性/难治性经典霍奇金淋巴瘤患者是否应进行PD-1治疗？
对于不适合进行自体造血干细胞移植（HCT）或移植后复发的复发性/难治性（R/R）典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者，PD-1治疗是一种有效疗法。很多患者经抗PD-1治疗后可接受异体HCT，但可能会增加早期移植相关毒性及复发风险。
对于PD-1治疗究竟是在allo-HCT前还是allo-HCT后应用仍存在很多问题，特别是涉及到PD-1治疗后allo-HCT的可行性、预后、最佳时间和方法时。Charles Herbaux等研究人员认为基于现有数据和经验的统一认为抗PD-1治疗可能对大多数患者有益，但仍需要获得更为明确的数据。
【2】Brentuximab vedotin联合苯达莫司汀用于复发性/难治性HL的补救治疗
自体干细胞移植（ASCT）是一线化疗后复发/难治性霍奇金淋巴瘤（HL）的标准治疗。预ASCT补救化疗获得完全缓解（CR）预示ASCT后可取得良好预后。近日研究人员开展1/2期研究评估Brentuximab vedotin联合苯达莫司汀作为一线补救疗法用于复发性/难治性HL的疗效和安全性。平均联合化疗2个疗程后，患者的客观缓解率高达92.5%，其中73.6%的患者获得完全缓解。40位患者接受ASCT。中位随访20.9个月后，进行ASCT和所有患者的预估2年无进展存活率分别为69.8%和62.6%。主要的不良事件为输液相关反应。
【3】局部病损大小及数量可预测MM患者风险风层
近日发现，多发性骨髓瘤（MM）局部病损（FL）的大小似乎可作为空间异质性的替代标志物，提示医学影像数据或许可用于提高风险分层。通过弥散加权MRI加上背景抑制（DWIBS），研究人员发现出现多个大面积FLs或可作为有力的预测因子。出现3个及以上大FLs、垂直直径＞5cm2的MM患者的无进展存活期（PFS）和总体存活期（OS）均较短（2.3 vs 3.6年）。13.8%的患者出现多个大面积FLs，其预测意义并不依赖于修订版国际分期系统、基于表达谱的风险评估、增益（1q）或髓外疾病。
【4】酪氨酸激酶抑制剂联合PARP1抑制剂治疗FLT3(ITD)阳性白血病
FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变，如内部串联重复（ITD），可见于高达23%的急性髓系白血病（AML）患者，提示预后不良。目前FLT3(ITD)阳性的AMLs的治疗选择有基因毒性疗法和FLT3抑制剂（FLT3i），但疗效甚微。
近日研究人员发现通过FLT3激酶抑制剂AC220通过抑制内部串联重复突变FLT3（ITD）激酶可下调DNA修复蛋白BRCA1、BRCA2、PALB2、RAD51和LIG4的表达，进而抑制DNA双链断裂（DSBs）的两种主要的修复通路HR和非同源末端交联（NHEJ）。PARP1抑制剂奥拉帕尼（olaparib）或BMN673，与AC220联合治疗FLT3（ITD）阳性的白血病细胞发生致死性DSBs积累和细胞死亡，实现合成性致死。
【5】血色素沉着病亚表型与临床病变程度
HFE相关的遗传性血色素沉着病（HH）的临床进展及其表型变异已获得充分研究。但对由HJV、HAMP或TFR2基因突变所导致的非HFE-HH的自然史知之甚少。近日研究人员开展研究对铁调素缺陷型HH的表型和临床表现进行对比。
经分析发现相比HFE-HH，非HFE-HH发病年龄更早，临床过程更严重。HJV-HH和HAMP-HH的表型和临床特征相似，表现最为严重，并普遍伴随心肌病和性功能减退。TFR2-HH发病年龄和严重程度都较为居中。除了在HFE-HH中常见的关节炎和关节病之外，本研究所有所涉及的临床结果均常见于青少年型HH。
作者：zhangfan
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