Gyroscope宣布其新型视网膜基因疗法正在进行老年性黄斑变性（AMD）的I / II期临床研究
2019-02-19 不详 MedSci原创
该试验于1月份已成功地给第一名患者服用，目前正在英国招募患者进行开放标签、剂量递增的多中心研究，以评估Gyroscope Therapeutics新疗法（GT005）在AMD患者中的安全性和生物活性。
Gyroscope Therapeutics公司宣布开展老年性黄斑变性（AMD）的I / II期临床研究FOCUS。
该试验于1月份已成功地给第一名患者服用，目前正在英国招募患者进行开放标签、剂量递增的多中心研究，以评估Gyroscope Therapeutics新疗法（GT005）在AMD患者中的安全性和生物活性。
GT005是一种新型视网膜基因疗法，旨在通过靶向性的一次性治疗，控制AMD患者过度活化的补体系统，从而治疗晚期干性AMD。
Gyroscope Therapeutics首席执行官Soraya Bekkali博士评论说："我们的目标就是开发出衰弱性眼部疾病新疗法。很高兴在FOCUS研究中顺利给第一名患者进行使用。我们相信这是干性AMD治疗的一大进步，同时我们将继续努力扩大国际临床计划。"
AMD是全球失明的主要原因之一，目前尚未有批准治疗方案。到2020年，估计全球将有1.96亿人患者AMD，其中1100万人将有明显的视力丧失。
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