全球**每日1次口服PI3K/CK1抑制剂获FDA批准上市,治疗淋巴瘤

2021-02-08 拾贝 医药魔方

TG公司宣布美国FDA已批准umbralisib(商品名UKONIQ)上市,用于治疗之前至少接受过一种基于抗CD20治疗方案的复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者和之前至少接受过三线全身治疗的复

TG公司宣布美国FDA已批准umbralisib(商品名UKONIQ)上市,用于治疗之前至少接受过一种基于抗CD20治疗方案的复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者和之前至少接受过三线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。 Umbralisib是首个也是唯一一个获批上市的每日口服1次的磷酸肌醇3激酶(PI3K ) δ和酪蛋白激酶1 (CK1) ε抑制剂。PI3K-δ在支持细胞增殖和生存、细胞分化、细胞间运输和免疫方面发挥重要作用,在正常和恶性b细胞中都有表达。CK1-ε是一种癌蛋白翻译调节因子,与癌细胞包括淋巴恶性肿瘤发病机制有关。此前,umbralisib治疗 MZL适应症曾获FDA突破性疗法认定,上市申请也被纳入优先审评。umbralisib也被授予治疗MZL和FL的孤儿药认定 (ODD)。  

MZL和FL适应症的加速获批是基于一项II期UNITY-NHL (NCT02793583)研究的总缓解率(ORR)数据。UNITY-NHL研究是一项开放标签,多中心,双队列研究,2个队列分别招募了69例 MZL患者和117 例FL患者,受试者接受每日口服1次umbralisib(800mg)治疗,直至疾病进展或不可耐受毒性。研究结果表明,MZL患者的总缓解率(ORR)为49% ,完全缓解率(CR)为16%,中位缓解持续时间(DOR)尚未达到。FL患者ORR为43%,CR为3.4%,DOR为11.1个月。

针对3项单臂,开放标签试验和1项开放标签扩展试验的221例MZL和FL成年患者安全性数据分析结果显示,接受umbralisib治疗的患者中有18%发生了严重不良反应,发生率>2%的严重不良反应包括:腹泻-结肠炎(4%)、肺炎(3%)、脓毒症(2%)和尿路感染(2%)。 边缘区淋巴瘤(MZL)是一组惰性(生长缓慢)成熟的B细胞非霍奇金淋巴瘤(NLS),是第2种最常见的B细胞NHL,约占所有NHL病例的10%。MZL包括脾边缘区淋巴瘤(SMZL)、黏膜相关淋巴组织(MALT型)淋巴瘤和淋巴结边缘区淋巴瘤(NMZL)3种亚型。MZL一般被认为是一种慢性不治之症,美国每年约有8200名新确诊患者。 滤泡性淋巴瘤(FL)是一种典型的惰性非霍奇金淋巴瘤(NHL),起源于B淋巴细胞。是第2种最常见的NHL形式,约占所有NHL病例的17%,在美国每年约有13200名新确诊患者。FL通常是不可治愈的,因为这种形式淋巴瘤患者可存活多年,因此被认为是一种慢性病。 德克萨斯大学安德森癌症中心医学教授Nathan Fowler博士表示,尽管MZL和FL的治疗取得了一定进展,但仍是不可治愈性疾病。既往接受治疗后疾病复发患者的选择十分有限,没有明确的治疗标准。umbralisib的获批使我们有了一种靶向、口服、每日1次的选择,这种选择是患者所需要的。

作者:拾贝



版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (4)
#插入话题
  1. 2021-08-31 bugit
  2. 2021-02-08 mytangdoctor

    真的是值得高兴的消息,振奋人心

    0

相关资讯

ATG-010(selinexor)完成首例复发难治性外周T和NK/T细胞淋巴瘤患者给药

9月14日,德琪医药宣布口服选择性核输出抑制剂ATG-010(selinexor)用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)和NK/T细胞淋巴瘤(NKTL)患者的Ib期临床试验(代号:TOUCH)

medRxiv:世界首例PD1敲除非病毒定点整合CART治疗淋巴瘤取得突破性成果

世界上首次利用基因编辑技术在PD1位点实现定点整合的CART治疗,也是全球首例非病毒定点整合CART细胞治疗淋巴瘤的临床试验。

第八届全国血液肿瘤学术大会,面临淋巴瘤造血干细胞移植应用困境,血液医生如何破局?

中国淋巴瘤患者5年生存率约30%,欧美则高达60-70%。在国内,北京肿瘤医院的数据显示5年生存率达到62%,接近欧美发达国家水平。

Nature:组蛋白H1缺失破坏染色质3D结构,驱动淋巴瘤发展 

研究人员还确立了H1作为一种真正的肿瘤抑制因子,并表明H1的突变主要通过三维基因组重组驱动恶性转化,从而导致表观遗传学重编程和发育沉默基因的去抑制。

Clin Nutrition: 25(OH)D的生物利用度与弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的临床结局相关

我们已经知道,维生素D功能不足与多种癌症类型的临床结局较差有关。然而,其在弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者中的作用仍不清楚。

Blood:核糖体合成检查点激活障碍可诱导p53依赖性MCL-1降解和MYC驱动型淋巴瘤死亡

核糖体是蛋白质合成的重要细胞器,癌细胞中时刻有大量蛋白质合成,抑制核糖体形成是否可治疗癌症?