FDA暂时搁置了对鞘内施用SMA基因疗法Zolgensma的研究

2019-10-30 Allan MedSci原创

SMAZolgensma基因疗法

诺华制药近日宣布，FDA暂时搁置了在鞘内施用基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）（也称为AVXS-101）的试验。该公司指出，在临床前动物研究中，基因疗法Zolgensma有时会导致神经元细胞体变性或丧失。

诺华制药近日宣布，FDA暂时搁置了在鞘内施用基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）（也称为AVXS-101）的试验。该公司指出，在临床前动物研究中，基因疗法Zolgensma有时会导致神经元细胞体变性或丧失。

根据诺华公司的研究，目前正在I / II期试验中对年龄在5岁以下的2型脊髓性肌萎缩症（SMA）的患者进行鞘内施用Zolgensma。静脉注射疗法在今年早些时候获得了美国的批准，用于治疗两岁以下患有SMN1基因双等位基因突变的SMA患儿。该制药商指出，试验的部分搁置不会影响Zolgensma上市或正在进行的静脉临床研究。


原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1677375#axzz63qZhPxYq

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