基因治疗药物Spinraza可改II型SMA
2018-02-28 MedSci MedSci原创
日前，基因疗法药物Spinraza被证明可以显著改善神经肌肉疾病，脊髓性肌萎缩症（SMA）的严重形式，这种病症通常会影响6至18个月的儿童。由百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗。Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变
日前，基因疗法药物Spinraza被证明可以显著改善神经肌肉疾病，脊髓性肌萎缩症（SMA）的严重形式，这种病症通常会影响6至18个月的儿童。由百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗。Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生产。
在先前的研究中，Spinraza被用于治疗脊髓性肌萎缩最严重的形式，即I型SMA。这次研究涉及II型SMA，患病儿童通常已经学会独立坐姿但尚未开始行走，肌肉逐渐萎缩，最终他们需要呼吸机才能生存。
在本次试验中，三分之二的患者接受了Spinraza治疗，三分之一的患者接受了安慰剂。事实证明，Spinraza显著改善了患者症状。他们能够进行独立坐立，举手，四处滚动等等，在衡量脊髓性肌萎缩变化的标准量表上平均提高了4分。 与此同时，安慰剂组的患儿平均提高了1.9分。
原始出处：
https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/73144/gene-therapy-medication-sma/
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