鞘内注射AVXS-101治疗2型SMA患者的STRONG试验取得阳性结果
2019-10-07 Allan MedSci原创
诺华公司旗下的AveXis近日公布了STRONG研究中关于AVXS-101鞘内给药的中期数据，证实了年龄较大（≥2岁且<5岁）的2型脊髓性肌萎缩（SMA）患者的HFMSE评分相比于基线平均增加了5.9分，几乎是临床意义阈值的两倍。这些数据已在第24届世界肌肉协会（WMS）年度大会上发表。
诺华公司旗下的AveXis近日公布了STRONG研究中关于AVXS-101鞘内给药的中期数据，证实了年龄较大（≥2岁且<5岁）的2型脊髓性肌萎缩（SMA）患者的HFMSE评分相比于基线平均增加了5.9分，几乎是临床意义阈值的两倍。这些数据已在第24届世界肌肉协会（WMS）年度大会上发表。
从AVXS-101治疗后的一个月开始，一半的2型SMA患者的运动功能获得了临床上有意义的反应，这被定义为HFMSE得分比基线增加≥3分。HFMSE是一种公认的功能量表，在临床和临床试验中用于测量2型和3型SMA非卧床和卧床患者的身体功能和运动功能。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1671990#axzz61Rlned4y
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作者：Allan
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