Blood：标准化疗联合吉妥珠单抗治疗AML
2020-01-01 QQY MedSci原创
中心点：对于中低ELN2017风险的非CBF AML患者，吉妥珠单抗 (GO)是有益作用局限于携带信号突变的个体。非CBF AML细胞中高CD33表达水平与激活信号突变相关。摘要：急性髓系白血病(AML)是一种高度异质性的疾病，其特点是遗传背景和对化疗的反应千奇百怪。虽然在接受标准化疗时，分子异常常被用于划分预后不同的AML亚组，但使用新批准的抗白血病药物治疗时，遗传背景和共发生突变的预测价值仍有
中心点：
对于中低ELN2017风险的非CBF AML患者，吉妥珠单抗 (GO)是有益作用局限于携带信号突变的个体。
非CBF AML细胞中高CD33表达水平与激活信号突变相关。
摘要：
急性髓系白血病(AML)是一种高度异质性的疾病，其特点是遗传背景和对化疗的反应千奇百怪。虽然在接受标准化疗时，分子异常常被用于划分预后不同的AML亚组，但使用新批准的抗白血病药物治疗时，遗传背景和共发生突变的预测价值仍有待商榷。
本篇文章报道了在ALFA-0701研究中治疗的50-70岁的非CBF AML患者的突变情况。
研究人员首先回顾性地讨论了分子事件对在标准一线化疗中添加吉妥珠单抗 (GO)的益处的预测价值问题。通过最新的ELN 2017风险分类方法，确认GO的收益仅限于中低风险患者（HR分别是0.57和0.54），对高风险亚组患者的预后无明显影响（HR 0.93）.
有趣的是，GO的收益在携带与高CD33表达水平相关的激活信号突变的患者中显著（HR 0.43）。
简而言之，本研究结果表明分子畸变可能是未来基于综合遗传概况进行个性化定制治疗的关键，能够预测GO对预后的有益影响。
原始出处：
Elise Fournier， et al.Mutational profile and benefit of gemtuzumab ozogamicin in acute myeloid leukemia patients treated in the ALFA0701 trial. Blood. December 27， 2019
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