英国医生采用基因编辑CART细胞成功治愈1岁急性淋巴细胞白血病婴儿
2015-11-07 佚名 中国新闻网
资料图片：女婴理查德兹在14周大时，确诊患急性淋巴细胞血癌。据外媒报道，英国医学界在对抗血癌方面取得重大进展，全球首次为一名一岁女婴注入经基因改造免疫细胞，成功消灭她体内的癌细胞，目前女婴已病愈回家。医生表示，女婴的病情十分严重，此次能奇迹痊愈，为运用新基因工程科技奠定里程碑，但该女婴仍需再等一、两年才能确定会否复发。医院计划展开临床测试，在其他癌童身上测试新疗法。 据报道，女婴理查
据外媒报道，英国医学界在对抗血癌方面取得重大进展，全球首次为一名一岁女婴注入经基因改造免疫细胞，成功消灭她体内的癌细胞，目前女婴已病愈回家。医生表示，女婴的病情十分严重，此次能奇迹痊愈，为运用新基因工程科技奠定里程碑，但该女婴仍需再等一、两年才能确定会否复发。医院计划展开临床测试，在其他癌童身上测试新疗法。
据报道，女婴理查德兹在14周大时，确诊患急性淋巴细胞白血病，经化疗、骨髓移植等传统疗法后病情没改善，医生甚至建议家属为女婴准备后事。这时，大奥蒙德街医院(GOSH)的医生建议让她测试新基因疗法，父亲阿什利表示，当时女儿极为痛苦，因此决定一试。
据悉，新疗法之前只曾在老鼠身上测试，专家需紧急向监管当局申请才能使用。医生用分子剪将健康捐赠者的白血球细胞进行基因改造，以免受女婴身体排斥，然后将名为“UCART19”的少量改造细胞注入她体内，让它们找出并杀死癌细胞。
UCART19是来自供体的修饰性T细胞，靶向CD19，称为UCART19细胞，这是通过基因编辑修饰后的CART细胞。采用的方法是传统的TALEN基因编辑策略，使得异源的T细胞成功用于治疗。
手术后，医生将女婴隔离，以免受感染。两个月后，医生再为她移植骨髓，换掉被白血球破坏的骨髓，再过一个月，女婴痊愈回家。
伦敦大学学院儿童健康研究所细胞及基因治疗教授卡西姆表示，女婴本身很强壮，故新疗法是否适用于其他儿童尚有待确定，但他认为新疗法潜力很大，若证实有效，将在治疗血癌及其他癌症路上迈出一大步。
原始出处：
Field AC, Qasim W.Engineered T cell therapies. Expert Rev Mol Med. 2015 Nov 4;17:e19. doi: 10.1017/erm.2015.14.
作者：佚名
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