Efruxifermin (EFX) 治疗非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)，FDA授予其“快速通道资格”
2021-10-20 Allan MedSci原创
NASH是一种严重的、可能危及生命的疾病，是全球肝功能衰竭和肝移植的主要原因。2016年估计有1700万美国人患有 NASH，预计到2030年这一数字将增加到2700万。目前没有批准的NASH疗法。
NASH是一种严重的、可能危及生命的疾病，是全球肝功能衰竭和肝移植的主要原因。2016年估计有1700万美国人患有 NASH，预计到2030年这一数字将增加到2700万。目前没有批准的NASH疗法。
Akero Therapeutics是一家开发非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 转化疗法的生物技术公司，今天宣布美国食品和药品监督管理局 (FDA) 已授予其在研药物efruxifermin (EFX)用于治疗NASH的“快速通道资格”。
“快速通道资格”促进了新药的开发，以治疗医疗需求未得到满足的严重疾病。如果临床数据支持，这一资格使制药公司与FDA的互动更加频繁，并有可能获得优先审查的资格。EFX目前正在NASH患者的两项平行IIb期临床试验中进行评估，在第一项（HARMONY研究）中，EFX用于治疗F2/F3纤维化成人患者，在第二项（SYMMETRY研究）中，EFX用于治疗晚期肝硬化NASH（F4）成人患者，此类患者肝功能衰竭的风险较高并且未满足的医疗需求最高。
FDA决定授予EFX“快速通道资格”是基于最新的临床试验。2021年7月，《Nature Medicine》发布了 IIa期BALANCED试验主要部分的完整结果。
临床前和临床数据表明，成纤维细胞生长因子21 (FGF21) 具有抗纤维化作用，可改善代谢状态并具有治疗NASH的潜力。研究人员评估了efruxifermin（一种长效Fc-FGF21融合蛋白）治疗NASH的安全性和有效性。BALANCED是一项在美国27个中心进行的NASH患者随机、安慰剂对照研究。80名患者，根据肝脂肪分数 (HFF) 和纤维化阶段分层，1:1:1:1随机分配接受安慰剂 (n = 21) 或efruxifermin 28 mg (n = 19)、efruxifermin 50 mg (n = 20) 或 efruxifermin 70 mg (n = 20)，每周皮下注射，持续 16 周。主要终点是第12周时通过磁共振成像测量的HFF（质子密度脂肪分数）相对于基线的绝对变化。对于完整的分析集，在28-、50-和70-mg组中，HFF从基线的最小二乘平均绝对变化（单侧 97.5% 置信区间）分别为-12.3%、-13.4%和-14.1%，而安慰剂组中为0.3%(图1)。总体而言，接受研究药物的 79 名患者中有 70 名 (89%) 经历了至少一次治疗相关不良事件 (TEAE)，其中大多数为1-2级。
图1. 在第12周通过MRI-PDFF评估的HFF相对于基线的绝对（a）和相对变化（b）
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