Abeona Therapeutics的ABO-102基因疗法治疗罕见病，获得欧洲药品管理局的PRIME指定
2019-12-21 不详 MedSci原创
Abeona Therapeutics宣布，欧洲药物管理局（EMA）已授予其ABO-102药物的PRIME称号，ABO-102是以腺相关病毒9（AAV9）为载体的基因疗法，开发用于治疗A型Sanfilippo综合症（MPS IIIA），这是一种罕见的溶酶体贮积病。
Abeona Therapeutics宣布，欧洲药物管理局（EMA）已授予其ABO-102药物的PRIME称号，ABO-102是以腺相关病毒9（AAV9）为载体的基因疗法，开发用于治疗A型Sanfilippo综合症（MPS IIIA），这是一种罕见的溶酶体贮积病。
该公司首席执行官表示："EMA为ABO-102授予PRIME称号表明了MPS IIIA患儿迫切需要新的治疗选择，并强调了ABO-102改变这种毁灭性溶酶体贮积病的潜力。"
Transpher A研究正在美国、西班牙和澳大利亚的站点招募患者。
ABO-102是使用AAV9载体一次性静脉输注，以将SGSH基因的功能性拷贝递送至CNS和周围器官。该疗法旨在解决潜在的SGSH酶缺乏症，这种缺陷会导致大脑和整个身体中糖胺聚糖的异常积累，从而导致进行性细胞损伤以及身体衰退。
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