无论年龄和性别，诺华靶向PCSK9的siRNA疗法均可在17个月内持续有效降低LDL-C
2020-11-16 MedSci原创 MedSci原创
一旦获批，inclisiran将成为首个也是唯一一个使用小干扰RNA（siRNA）降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的疗法。
在2020年美国心脏协会科学会议上，诺华公司宣布了III期试验ORION-9，-10和-11的汇总分析结果，评估了患者年龄和性别对inclisiran治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者高脂血症的有效性和的安全性的影响。
Inclisiran是一种小干扰RNA（siRNA）药物，通过阻断肝脏中PCSK9蛋白的合成，促进肝脏中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的分解来发挥降脂作用。
图片来源：pcsk9forum.org
数据显示，在第17个月，inclisiran耐受性良好，并且与其他降脂疗法相比，无论患者的年龄和性别如何，使用inclisiran均可有效且持续地降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。在试验期间，inclisiran在第1、3个月给药，然后每6个月给药一次，直至第17个月。
ORION-11试验首席研究员Kausik Ray博士说：“LDL-C水平和ASCVD的其他危险因素以及潜在的治疗副作用可能会随着年龄的增长而增加，并且因性别而不同。这些数据非常重要，证明了inclisiran作为siRNA疗法，不论年龄和性别带来的新挑战，对于降低LDL-C具有一致的疗效和耐受性。”
在ORION III期试验（超过3600名患者）汇总结果分析显示，使用inclisiran治疗的男性和女性患者，LDL-C较基线分别降低50.6％和50.6％。来自第二次汇总分析的结果表明，三个年龄层次患者经inclisiran治疗后均实现了相似的LDL-C降低，65岁以下降低51.3％、65至75岁降低49.9％，75岁以上降低51%。在这两项分析中，inclisiran的耐受性均良好。
图片来源：诺华官网
2020年10月16日，欧洲药品管理局人用药品委员会通过了积极意见，并建议授予inclisiran营销许可。预计将在2020年12月欧洲会做出最终决定，inclisiran目前也正在接受美国食品和药物管理局的审查。
如果获得批准，inclisiran（KJX839）将是第一个也是唯一使用小干扰RNA（siRNA）降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的疗法。Inclisiran每年只需给药两次，即可有效且持续地降低LDL-C，可作为他汀类药物的补充。
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