替代凝血促进剂（ACPs）领跑基因疗法，促进血友病市场增长
2019-07-17 不详 MedSci原创
GlobalData最新的分析报告显示，罗氏公司的Hemlibra和Alnylam公司的后期候选药物fitusiran可能会在扩大血友病市场中占据比基因疗法更大的份额。
GlobalData最新的分析报告显示，罗氏公司的Hemlibra和Alnylam公司的后期候选药物fitusiran可能会在扩大血友病市场中占据比基因疗法更大的份额。
GlobalData预测，A型血友病和B型血友病的新治疗浪潮将使市场从2018年的69.3亿美元增长到2028年的92.9亿美元。即使A型和B型血友病的潜在基因疗法可以为患者提供治疗方法，但预计更多的患者和临床医生会选择使用Hemlibra和fitusiran进行长期治疗。
Hemlibra是一种双特异性抗体，同时靶向因子IXa和X因子，而fitusiran是一种针对内源性抗凝血酶（AT）的RNA干扰（RNAi）治疗药物。Hemlibra于2017年底在美国推出，2018年在欧洲推出，取得了巨大的成功，现在可用于有或没有抑制剂的A型血友病患者。Alnylam与Sanofi共同开发的Fitusiran正在进行有关抑制剂或不含抑制剂的A和B型血友病患者的3期试验，预计将于2021年上市。
GlobalData的高级肿瘤学和血液学分析师Tajekesa Chapman评论说："替代凝血促进剂（ACPs）和基因疗法是治疗A型和B型血友病最受期待的药物，因为它们将为抑制剂患者提供更有效的治疗方法，更方便的给药途径和更少的剂量。"
"但是基因疗法适用于有限的患者群体，例如严重的成人血友病患者，既往接受过治疗的患者，以及没有抑制剂病史的患者，并且已经提出了关于其有限的长期安全性和疗效数据的问题。因此，首先进入市场的优势将推动商业上的成功。"
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