RNAi巨头Alnylam公司再发力：出击非酒精性脂肪性肝炎（NASH）
2020-08-04 MedSci原创 MedSci原创
ALN-HSD是与Regeneron合作，针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法，以治疗非酒精性脂肪性肝炎。
Alnylam Pharmaceuticals宣布，已向英国监管机构（MHRA）提交了临床试验授权（CTA）申请，启动其RNAi疗法ALN-HSD治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的1期临床研究。该公司计划在获得MHRA批准后，于2020年末启动1期临床研究。
关于ALN-HSD
ALN-HSD是与Regeneron Pharmaceuticals合作开发的，针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎。HSD17B13是一种与非酒精性脂肪性肝病的组织学特征相关的肝视黄醇脱氢酶，HSD17B13基因功能丧失突变可预防慢性肝病，并降低脂肪变性向脂肪性肝炎进展的风险。
ALN-HSD利用Alnylam的GalNAc半乳糖缀合物技术，能够以更高的肝脏选择性和治疗指数进行皮下给药，抑制肝脏中HSD17B13蛋白的表达和功能。
图片来源：https://www.cell.com/molecular-therapy-family/nucleic-acids/fulltext/S2162-2531(16)30371-7
（肝细胞上特异性地表达一种内吞受体——去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR），GalNAc半乳糖缀合RNAi药物可以通过与ASGPR相互作用，特异性地靶向肝细胞。）
关于NASH
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一种高度流行的慢性肝病，表现为肝脏炎症、肝细胞损伤和肝脂肪沉积。NASH合并症包括肥胖，代谢综合症和2型糖尿病。在美国，约有1600万人患有NASH，由于肥胖率上升，该病的患病率也在增加。预计在未来10年内，NASH将成为发达国家肝移植的主要原因。目前尚无批准用于NASH的药物。
关于Alnylam公司
Alnylam公司是RNAi治疗领域的领军者，其首款RNAi治疗产品ONPATTRO（patisiran）已在美国，欧盟，加拿大，日本，巴西，瑞士获批，用于治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成年患者。另一款RNAi疗法GIVLAARI（givosiran）也在美国，欧盟和巴西获批治疗急性肝卟啉症的成年患者。
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