欧洲药品管理局（EMA）开始审查GBT的镰状细胞疗法Oxbryta

2021-01-30 Allan MedSci原创

EMA镰状细胞镰状细胞贫血Oxbryta

Oxbryta（voxelotor）旨在治疗12岁及以上的镰状细胞病（SCD）患者的溶血性贫血。

镰状血红蛋白的产生是由β珠蛋白基因的镰状点突变所致，这种血红蛋白的溶解性较正常的胎儿或成人血红蛋白差。镰状细胞病（SCD）包括镰状细胞贫血、镰状β地中海贫血、血红蛋白SC（HbSC）病等。

欧洲药品管理局（EMA）已接受了制药公司GBT关于Oxbryta（voxelotor）的销售授权申请。Oxbryta（voxelotor）旨在治疗12岁及以上的镰状细胞病（SCD）患者的溶血性贫血。

Oxbryta是一流的口服疗法，旨在抑制血红蛋白聚合，血红蛋白聚合会导致SCD中红细胞的镰状化和破坏，进而会影响到整个身体的血液和氧气流量，同时减少输送到组织和器官的氧气，这会导致危及生命的并发症。

III期HOPE研究以及II期HOPE-KIDS 1研究的数据均得到了积极结果。在HOPE研究中，Oxbryta（voxelotor）组患者在24周时血红蛋白（Hb）水平显著改善。

EMA已经授予Oxbryta优先药品称号（PRIME）。GBT总裁兼首席执行官Ted Love表示：“镰状细胞病对患者及其家人的生活造成了毁灭性影响，包括严重且威胁生命的并发症，可能导致器官损伤和早逝。尽管有如此巨大的需求，但目前欧洲尚无可以改变疾病进程的疗法”。

 

原始出处：

http://www.pharmatimes.com/news/ema_begins_review_of_gbts_sickle_cell_treatment_oxbryta_1362312

作者：Allan



版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (5)
#插入话题

相关资讯

LM-030治疗Netherton综合征：已获欧洲委员会的孤儿药认定

LifeMax是一家专注于罕见疾病治疗的生物医药公司，该公司近日宣布，欧洲委员会已授予LM-030治疗Netherton综合征的孤儿药物认定。LifeMax随时准备进行治疗Netherton综合征的关键临床试验。

Zotiraciclib治疗胶质母细胞瘤被FDA和EMA授予孤儿药称号

Zotiraciclib用于治疗胶质母细胞瘤，已被美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药指定（ODD）。该药物的指定是基于两项Ib期胶质母细胞瘤的临床研究。

欧洲药品管理局（EMA）授予EHP-102治疗亨廷顿氏病的孤儿药资格

Emerald Health是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发基于大麻素的药物，今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其候选产品EHP-102治疗亨廷顿氏病（HD）的孤儿药资格。

FDA和EMA合作，促进COVID-19疫苗开发

疫苗可在尚未接触致病微生物之前增强机体免疫力，在预防各种严重的传染病方面非常有效。但是目前尚无疫苗可以保护公众免受新冠病毒的侵害。这就是为什么商业疫苗生产商和其他实体积极致力于开发候选疫苗的原因。

新冠疫情下临床试验指南--FDA, EMA和NMPA之比较

新冠疫情流行期间，FDA（美国食药品监督局）和EMA (欧洲药品管理局)分别于3月18号和3月20日各自发布了“在COVID-19大流行期间的临床试验应对指南”

安进公司向EMA提交KRAS抑制剂sotorasib治疗非小细胞肺癌的上市申请

KRAS G12C是非小细胞肺癌（NSCLC）中最常见的KRAS突变，约13％的患者具有此突变。每年，在欧盟大约有33,000名新患者被诊断出患有KRAS G12C突变的NSCLC。

拓展阅读

PLOS ONE：镰状细胞病相关慢性疼痛改变大脑功能

已有的研究显示，慢性疼痛影响50％的患有镰状细胞病（SCD）的成年人。尽管认为中枢致敏作用有助于这种慢性疼痛的发病机制，但至今为止，还没有研究检查患有和不患有慢性疼痛的SCD患者之间大脑功能连接的差异。

Am J Hematol：神经参与了镰状细胞性贫血患者并发血管阻塞性危象的过程

镰状细胞性贫血（SCD）是一种遗传性血液系统疾病，易并发血管阻塞性危象（VOC），特别是血管阻塞性疼痛危象，相应治疗方案极少。镰状细胞性贫血发生VOC时，血小板调节细胞间粘附和血栓形成，暗示抗血小板药物可以缓解VOC。对SCD患者的研究指出，VOC可由压力、寒冷和疼痛本身诱导。研究人员猜测，疼痛会导致神经介导的血管收缩，减少局部血流量，促进微血管的镰状细胞的变性。因此，研究人员用体积描记法和激光多

JASN：黑人镰状细胞特质与终末期肾病风险之间有啥关系？

SCT与黑人ESRD进展的风险密切相关，这种ESRD风险程度与APOL1高危型所具有的风险相类似。这些结果对于SCT携带者的遗传咨询可能具有重要的公共政策意义。

JAMA：糖化血红蛋白水平在镰状细胞性贫血患者中意义

糖化血红蛋白（HbA1c）反映过去的葡萄糖浓度，但是这种关系在镰状细胞性贫血（SCT）与非SCT患者之间可能不同。近期，一项发表在权威杂志JAMA上的研究评估了给定水平的空腹或2小时葡萄糖水平在非裔美国人之间的SCT和HbA1c之间的关联。此项研究为回顾性队列研究，收集了2个基于社区队列中-年轻成人冠状动脉冠状动脉发展（CARDIA）研究和杰克逊心脏研究（JHS）的7938个参与者的数据。从CAR

LANCET：一分钟了解镰状细胞病

镰状细胞病是影响全世界数百万人的常见危及生命的血液系统疾病。异常镰状红细胞影响小血管中的血流，这种血管闭塞导致远端组织缺血和炎症，其症状定义为急性疼痛的镰状细胞危象。重复的镰状和进行性溶血性贫血，甚至在亚临床时，导致实质性器官损伤和慢性器官损伤，引起显着的发病率和早期死亡率。目前可用的治疗仅限于输血和羟基脲，干细胞移植可能是一种潜在的治疗疗法。几种新的治疗选择正在开发中，包括基因治疗和基因编辑。最

Am J Hematol：镰状细胞疾病患者心肌铁超负荷

长期输血的镰状细胞疾病(SCD)患者，比同等输血的重型地中海贫血(TM)患者心肌铁超负荷(MIO)的风险低。然而，心肌保护并不完全。 我们提出有可能出现心肌铁超负荷的6名患者的临床特征，来确定心肌铁蓄积的潜在危险因素。2002-2011年，心肌、肝脏和胰腺中铁超负荷均由R2来评估，且将R2*磁共振成像技术作为201位长期输血的镰状细胞疾病患者临床治疗的一部分。那个时候，他们已经出现心肌铁超负荷的