基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞疾病,遭遇滑铁卢
2021-02-24 Allan MedSci原创
近日,生物制药公司Bluebird bio披露,FDA已将其针对镰状细胞疾病(SCD)的LentiGlobin基因治疗计划搁置在临床阶段。
近日,生物制药公司Bluebird bio披露,FDA已将其针对镰状细胞疾病(SCD)的LentiGlobin基因治疗计划搁置在临床阶段。在I / II期HGB-206期研究中报告了一例急性髓细胞白血病(AML)和另一例可能与该治疗有关的骨髓增生异常综合征后,该公司上周暂时中止了该项临床试验,本次搁置还影响了III期HGB-210试验。
bluebird bio在其季度业绩报告中表示:“我们正在调查这些事件,并计划在审查中继续与FDA密切合作”。
在最初宣布时,bluebird bio指出,最近诊断出的AML病例涉及在HGB-206研究中五年多前接受基因治疗的患者。该公司表示,它正在寻找患者罹患AML的原因,并查看“可疑的严重不良反应”与LentiGlobin的BB305慢病毒载体之间是否存在联系。
镰状细胞病患者红细胞含有异常的血红蛋白(携氧的蛋白质),这种异常的血红蛋白被称为血红蛋白 S。当红细胞中含有大量的血红蛋白 S,容易变形为镰刀状,柔韧性变差。
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作者:Allan
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