三期临床使用干细胞移植在克罗恩病患者体中培育新的免疫系统
2018-08-09 MedSci MedSci原创
一项由伦敦玛丽女王大学领导，医学研究委员会（MRC）和国家健康研究所（NIHR）合作资助了200万英镑的III期临床试验，正在尝试使用患者自己的干细胞移植，为患有克罗恩病的人"生长"新的免疫系统。
一项由伦敦玛丽女王大学启动，医学研究委员会（MRC）和国家健康研究所（NIHR）合作资助了200万英镑的III期临床试验，正在尝试使用克罗恩病患者自己的干细胞移植，于体内培育新的免疫系统。这项名为ASTIClite的临床试验将从伦敦、利物浦、谢菲尔德、剑桥、爱丁堡、诺丁汉和牛津招募患者，并将通过谢菲尔德大学的临床试验部门进行协调。
克罗恩病是一种慢性，可导致患者衰弱和疼痛的肠道疾病，目前正影响着英国超过115000人。克罗恩病会引起消化系统内层炎症，导致腹泻、极度疲劳和腹痛等症状，这些都严重影响了患者的生活质量。目前的治疗手段都是旨在降低患者炎症，或者通过手术移除疾病区域。更极端的情况是将肠转移到胃中的小袋用于收集粪便。
Barts Health NHS Trust的首席研究员兼顾问James Lindsay教授说："尽管引入了新药，但仍有许多患者对所有的治疗方法没有反应或逐渐失去反应。手术可能是患者恢复正常日常活动的选择，但在一些患者中并不适用。我们希望通过干细胞移植完全重置患者的免疫系统，从根本上改变疾病的进程。虽然这可能不是治愈方法，但它可能会让一些患者对以前无效的药物做出反应。"
在试验期间，患者将接受激素治疗和化学疗法以动员他们的干细胞。从患者的血液中收获细胞，进一步的化疗用于清除免疫反应。然后将干细胞重新回输到体内，培育出新的免疫细胞，为患者提供有效的免疫系统。从理论上讲，新的免疫系统将不再引起患者自身的肠道炎症，并且可以让患者对药物产生应答。
NIHR评估、试验和研究计划负责人汤姆·沃利教授说：“干细胞疗法是具有巨大潜力的研究手段。早期的研究已经显示出干细胞在替换受损组织中的作用。在克罗恩病中，这种方法将为患者的长期健康带来真正的益处。”
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