Ann Hematol：以daratumumab为基础的方案治疗多发性骨髓瘤加髓外浆细胞瘤或骨旁浆细胞瘤——意大利多中心观察性临床经验的初步随访

多发性骨髓瘤(MM)髓外受累的几种不同定义已在文献中提出，髓外浆细胞瘤(EMP)起源于血行扩散，由不与骨髓/骨骼相邻的肿块组成。尽管EMP具有很高的临床相关性，但它经常被临床研究和前瞻性试验所忽视，而现实世界的经验仅包括很小比例的EMP患者，这导致了治疗方案的巨大异质性。因此，为了确定以daratumumab为基础的治疗方案对EMP合并骨髓瘤是否有效，一研究团队在此报告了一项初步的多中心观察分析。

表1:以daratumumab为基础的方案治疗的多发性骨髓瘤患者的基线主要人口统计学特征，并按新诊断/复发或难治性多发性骨髓瘤(NDMM/RRMM)和髓外浆细胞瘤/副骨架浆细胞瘤(EMP/PP)基线状态进行分层

表2:以daratumumab为基础方案治疗的多发性骨髓瘤患者的基线实验室特征

研究对象为意大利11个血液中心的102例MM患者，诊断时为EMP(n=10)和PP(n=25)，复发时为EMP(n=28)和PP(n=39)，治疗时间为2016年8月至2023年7月，在意大利11个血液中心使用以daratumumab为基础的方案。

图1:根据新诊断/复发或难治性多发性骨髓瘤的基线状态分层，采用基于daratumumab治疗的多发性骨髓瘤患者的总生存期(OS)

诊断时EMP和PP与较高的生化ORR(分别为90%vs.96%)和仪器ORR(分别为86%vs.83.3%)相关，而复发时，生化ORR(74%vs.73%)和仪器ORR(53%vs.59%)较低。

图2:根据新诊断/复发或难治性多发性骨髓瘤的基线状态分层，采用基于daratumumab的方案治疗的多发性骨髓瘤患者的进展时间(TTP)

EMP患者的中位OS在诊断时(21.0个月vsNR)(p=0.005)和复发时(32.0个月vs40.0个月)均低于PP患者(p=0.428)，但在复发期间，两组间差异无统计学意义。

图3:基线核型状态分层的副骨架浆细胞瘤(ParaskeletalPlasma-cytomas,PP)患者的有效性分析

在诊断时，EMP患者和PP患者的中位TTP和中位TTNT都没有达到，在复发期间，两组之间的中位TTP(两组20个月)和中位TTNT(PP患者24个月，EMP患者22个月)没有统计学差异。所有人群的TTR中位数为1个月。

总之，尽管MM的临床管理有了重大改进，但EMP仍然是一个重大挑战，需要在这种情况下测试新的药物，特别关注中枢神经MM。这一分析似乎证明，在骨髓瘤治疗方案中添加daratumumab可能是EMP患者的有效策略，特别是在移植不合格的患者中，考虑到它可以降低进展的风险。总的来说，daratumumab联合治疗可能有助于具有副骨骼特征和不良高危细胞遗传异常的患者。

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