再鼎医药重症肌无力新药皮下注射剂型艾加莫德α注射液国内申报上市

7月8日，CDE官网显示，再鼎医药艾加莫德α注射液（皮下注射，efgartigimod PH20 SC）上市申请获受理，推测适应症为全身型重症肌无力。

Efgartigimod是Argenx开发的一款FcRn单抗，可通过与FcRn结合起到减少致病性IgG抗体并阻断IgG循环的作用。2021年1月，再鼎医药与argenx达成独家授权合作，负责efgartigimod在大中华区的开发和商业化工作，交易总额为1.75亿美元。

2021年12月，静脉注射efgartigimod在美国获批上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力患者，商品名为Vyvgart。随后又在日本获批用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（ISTs）没有充分应答的全身型重症肌无力成人患者。今年6月底，该产品在中国获批上市，成为国内首个且目前唯一获药监局批准的FcRn拮抗剂。

efgartigimod的作用机制

Efgartigimod PH20 SC是Vyvgart的改良制剂，由Argenx利用Halozyme公司的ENHANZE技术开发而来，该技术基于重组人透明质酸酶PH20 (rHuPH20) ，可促进通常通过静脉（IV）输注给药的生物制剂以皮下注射（SC）的方式递送药物。今年6月下旬，该改良制剂在美国上市，商品名为Vyvgart Hytrulo。

新剂型的上市申请主要基于III期ADAPT-SC研究的积极数据，旨在评估efgartigimod皮下注射与静脉输注在gMG成人患者中的药效学非劣效性。结果显示，第29天时，接受皮下注射治疗的患者IgG的降低（减少66.4%）在统计学上非劣效于静脉输注组（62.2%，p<0.0001），达到了主要终点。

此外，efgartigimod皮下注射治疗组，有69.1%患者达到了重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分应答，并且有65.5%患者达到了定量重症肌无力（QMG）评分应答，1个治疗周期后，有37%患者实现了最少症状表达（MSE）这一衡量无症状状态的指标；另外，皮下注射的起效也与III期ADAPT研究一致。安全性方面，与既往研究一致，且患者总体耐受性良好。